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像霍金那样长寿? 肌萎缩侧索硬化症患者的新希

添加时间:2018/04/02

霍金在体验太空飞行,资料分析公式大全2017。(资料图/图)

(本文首发于2018年3月22日《》)

对于绝大多数肌萎缩侧索硬化症患者,像霍金那样如此长寿是不可想象的,但最近的研究进展为找到这种神经退行性病变的发病机理和治疗手段提供了新的思路。

2018年3月14日,斯蒂芬·霍金(Stephen Hawking)在英国剑桥逝世,享年76岁。除了在宇宙学理论和科普写作方面取得的杰出成就外,更让人敬佩的是,在半个世纪的患病过程中,资料分析公式大全2017,霍金所表现出的罕见勇气和惊人活力。这也为正在试图战胜同类疾病的患者带来了鼓舞和希望。

长寿的秘密

1942年1月8日,斯蒂芬·霍金生于英格兰牛津市的一个知识分子家庭。霍金在牛津大学完成本科学业之后,进入剑桥大学攻读博士学位。正当他踌躇满志之时,21岁的霍金被医生诊断患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

这无疑是一个晴天霹雳。根据美国国立卫生研究院数据显示,大多数ALS患者一般会因呼吸衰竭而死,存活时间为3到5年,只有10%的患者能活过10年。当时,霍金的医生也告诉他来日不多,这让他一度患上抑郁症。

ALS是一种渐进而致命的神经退行性疾病,主要由于支配肌肉的神经元死亡,导致患者躯干、四肢、面部肌肉逐步僵硬萎缩,进而发展为瘫痪,直至患者死亡。19世纪20年代,该病的症状首次被记载,1874年正式被命名为肌萎缩侧索硬化症。由于其患者会逐渐变得瘫痪,不能动弹,又被人们称为渐冻人症。

1939年,美国职业棒球超级巨星卢·格里格(Lou Gehrig)被诊断患有ALS,这种病开始被美国大众所知晓,因此也被称为卢·格里格氏病。卢·格里格曾经保持了一项美国职业棒球联盟连续得分的最长纪录,直到1995年才被打破。不幸的是,资料分析公式大全2017,卢·格里格被确诊两年后病逝,让公众见识了这种疾病的残酷。

霍金则要幸运得多,他的情况并没有医生预测的那么严重。虽然疾病使他一度消沉,但不久他就开始积极面对ALS所带来的困难和不便,艰难而乐观地生活了半个多世纪,并取得了正常人都难以企及的巨大成就。20世纪60年代后期,霍金开始使用拐杖,并逐步需要轮椅的帮助。1985年,霍金得了一次严重肺炎,手术后只能依靠管道呼吸,再也不能说话,但是借助一种语言合成器,能够与外界进行对话。之后霍金全身瘫痪,只有三个指头可以活动。

对于绝大多数ALS患者,像霍金这样如此长寿是不可想象的。公众和媒体也非常惊讶,为什么霍金能在病魔的折磨下延续生命多达55年呢?不过医生们并没有找到确切原因。专家们推测,霍金发病较早可能是一个重要原因,因为大多数患者都是在40岁到70岁被确诊的,很多早期发病的患者往往能存活更长时间。

由于没有针对ALS的药物,也有专家将霍金的长寿归功于家人和医护人员24小时的悉心看护。因为ALS患者面临的主要危险是呼吸困难和吞咽困难,通过全天候的贴身监护,可以及时排除患者所出现的危险,延续生命。不过ALS护理费用非常昂贵,资料分析公式大全2017,霍金写作《时间简史》正是希望通过该书的稿费来支付高昂的医疗费用,后来霍金也获得了公益机构的资助,一直得到最全面悉心的照料。

冰桶挑战赛

在与ALS抗争半个世纪之后,霍金的逝世再次引起公众对该病的关注。

其实,长期以来,人们并不熟悉ALS,资料分析公式大全2017,因为这是一种罕见病。目前该病全球的发病率尚不清楚,但是总体来说,该病在白种人中发病率要高于其他种族的人群。在美国,10万人中每年约有1.5人发病;而欧洲的发病率每10万人中每年约有2.2人发病。这种病到底是什么因素引起的呢?目前已知的只有5%~10%患者是遗传性的,而非遗传的因素包括吸烟、接触有毒物质、头部受伤等,资料分析公式大全2017,但是都没有确凿的证据。

由于对ALS发病机理都没有完全研究清楚,确实有效的治疗手段非常有限。目前只有两种已批准的药物显示出有限的疗效:一种是1995年被美国食品药品监督管理局批准的利鲁唑(Riluzole),能延长患者2~3个月生命;另一种药物是2017年5月批准的依达拉奉(edaravone),可以轻微改善疾病的进程。

2013年下半年到2014年,一种旨在为ALS患者募捐的“ALS冰桶挑战赛”自发活动在全世界社交媒体中疯狂传播。据媒体报道,这项公益活动由两位ALS患者和他们的一位朋友共同发起,要求参与者在网络上发布自己被冰水浇遍全身的视频,并邀请3位好友接力参与,被邀请者要么在24小时内接受挑战,要么就选择为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。由于比尔·盖茨、小布什、贝克汉姆、科比、刘德华、周杰伦等众多名人参与,使得这项活动像病毒一样传播开来,资料分析公式大全2017,大大提升了公众对这一罕见病的关注度。霍金也在被邀之列,不过由于身体原因,他的三个子女决定代父完成冰桶挑战。

冰桶挑战赛为美国ALS协会等公益机构募集善款多达1亿多美元。美国ALS协会宣布,这些善款将主要资助科学研究,以帮助科学家们找到该病的发病机理,开发出特效药物和新的治疗方法。

新的思路

根据美国ALS协会网提供的信息,截止到2018年3月16日,该协会已累计资助244项与ALS有关的研究,这些研究主要涉及该病的发病机理和遗传机制研究、动物模型构建、新药物开发、临床前试验和临床试验等等。

值得一提的是,冰桶挑战赛募集资金已资助科学家发现了4个与ALS相关的基因,其中马萨诸塞大学医学院一个研究小组2016年9月在《自然遗传学》杂志上称,一个叫NEK1的基因突变体与ALS敏感性有关。2018年3月,由澳大利亚昆士兰大学研究人员完成的另一项研究则发现,该基因是人群中罹患ALS的一个重要风险基因。

2018年2月,加州大学圣地亚哥分校的Gene W. Yeo(姚伟明,音译)博士团队在《细胞》(Cell)杂志上发表了一篇研究论文,揭示压力颗粒,一种细胞应激过程中形成的瞬时核糖核蛋白聚集体,在正常人细胞和ALS患者细胞之间存在显著差异,这为找到神经退行性病变的发病机理和治疗手段提供了新的思路。

纽约大学医学院和哥伦比亚大学医学院的研究人员最近找到了一种治疗性抗体,在小鼠模型中,该抗体可显著增强一种能维持肌肉与运动神经元之间突触稳定性的关键蛋白的活性,研究人员希望这种新药有助于改善ALS患者的生活质量。

美国ALS协会还资助了多项新药的临床试验,有望在未来十年内开发出新的药物。

干细胞疗法

据《自然》杂志报道,干细胞技术也为ALS治疗带来新的希望。

目前世界各地的几个研究小组正在开展多项干细胞临床试验,其中美国Brainstorm细胞治疗公司在以色列哈达萨医疗中心进行了一项II期临床试验,研究人员从患者自身骨髓分离出间充质干细胞,刺激其产生神经细胞生长因子,然后将干细胞注射回患者脊髓,结果显示,在治疗6个月后,87%的ALS患者在疾病进程上有至少25%的改善。

另一项临床II期试验也已在美国三个医疗中心完成,试验结果与以色列的类似。该研究目前已于2017年下半年进入临床III期试验,将在200名患者中验证骨髓间充质干细胞治疗ALS的有效性,预计2019年7月完成,如果治疗效果符合期望,将有望成为第一个治疗ALS的干细胞疗法。不过美国ALS协会并没有资助该项研究,从而受到一些患者组织的指责,该协会的解释是干细胞疗法临床III期试验的费用太高,一旦失败,将严重影响协会对其他研究项目的资助。

与此同时,美国食品药品监督管理局也非常重视ALS的药物开发。2018年2月12日,美国食品药品监督管理局发布了“ALS:治疗开发药物指南”草案,并向各界征求意见,截止日期为2018年4月17日。该草案旨为研究机构和制药公司的研究人员提供更清晰的参考,资料分析公式大全2017,以提高药物开发过程(包括临床试验)的效率、可预测性和速度,并增加获得新疗法的机会。

随着科学研究的不断深入,科学家有望认识和攻克ALS,而全球的患者不仅有可能跟霍金一样长寿,还有可能活得更有质量。

上一页1下一页 网络编辑: Golradir 责任编辑: 朱力远

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